H δρ. Ευαγγελία Γιαννάκη στο PafosNet: Είμαστε κοντά στο τέλος του μαρτυρίου των θαλασσαιμικών

ΣΥΝΕΝΤΕΥΞΕΙΣ

Νέα γονιδιακή θεραπεία, δίνει ελπίδα στους θαλασσαιμικούς ασθενείς για τερματισμό του συχνού τους μαρτυρίου της διαδικασίας της μετάγγγισης που ακολουθείται μέχρι τώρα. Τα καλά νέα έρχονται από την Θεσσαλονίκη και αφορούν στις εκτιμήσεις των ειδικών ότι η εφαρμογή της, μπορεί να τους επιτρέψει να παραμείνουν χωρίς μεταγγίσεις έως και έξι χρόνια.  

Μιλώντας σήμερα στο PafosNet η διευθύντρια στη Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας στην αιματολογική κλινική μονάδα μεταμόσχευσης αιμοποιητικών κυττάρων του Νοσοκομείου Γεώργιος Παπανικολάου στη Θεσσαλονίκη, Δρ. Ευαγγελία Γιαννάκη, επισημαίνει ότι τα τελευταία χρόνια όλοι οι ασθενείς με θαλασσαιμία ανέμεναν με ανυπομονησία όπως η γονιδιακή θεραπεία εφαρμοστεί και στην πράξη. Σήμερα, ανακοινώνει, είμαστε σε θέση να πούμε ότι το τοπίο της θεραπείας της μεσογειακής αναιμίας έχει αλλάξει δραστικά καθώς φάνηκε ότι η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να απαλλάξει τους ασθενείς από τις μεταγγίσεις δια βίου.

« Αυτό έχει αποτυπωθεί σε πάρα πολλά διεθνή συνέδρια τα τελευταία 2- 3 χρόνια, όπου φάνηκε ότι ασθενείς με μεσογειακή αναιμία που έχουν τους β+ και β0 γονοτύπους μπορούν να γίνουν ανεξάρτητοι μεταγγίσεων σε μεγάλο ποσοστό», τονίσει η δρ. Γιαννάκη. « Μάλιστα σε επικαιροποίηση των αποτελεσμάτων αυτών της παρακολούθησης των ασθενών μακροχρόνια πλέον όπως ανακοινώθηκε στο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας τον προηγούμενο μήνα, φάνηκε ότι το αποτέλεσμα αυτό διαρκεί μακροχρόνια καθώς όλοι οι ασθενείς που πέτυχαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις συνεχίζουν να το διατηρούν αυτό το αποτέλεσμα και αυτοί που συμπληρώνουν σήμερα έξι χρόνια παρακολούθησης».

Αναφερόμενη στην ανταπόκριση της επιστημονικής κοινότητας στα όσα ανακοινώθηκαν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής  Εταιρίας Αιματολογίας (ASH) σχετικά με τα νέα δεδομένα για τη γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία, η επικεφαλής της αρμόδιας κλινικής στο Νοσοκομείο Παπανικολάου, παρατηρεί ότι τα επικαιροποιημένα αποτελέσματα της γονιδιακής θεραπείας με το προϊόν Zynteglo που παρουσιάστηκαν στο εν λόγω συνέδριο και που αφορούσαν αυτή τη φορά και στη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και ασφάλεια, δύο έως έξι χρόνια μετά σε ενήλικες αλλά και παιδιατρικούς ασθενείς, είχαν ισχυρό αντίκτυπο στην επιστημονική κοινότητα: «Ισχυροποιήθηκε το αρχικό συμπέρασμα ότι  όλοι οι ασθενείς που πέτυχαν αρχικά ανεξαρτησία από μεταγγίσεις παραμένουν ελεύθεροι μεταγγίσεων, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη από 9.4 έως 13.5g/dl σε συνεχιζόμενη μελέτη μακροχρόνιας παρακολούθησης. Επίσης δεν έχει σημειωθεί θάνατος, ογκογένεση ή σοβαρή, μη αναστρέψιμη ανεπιθύμητη ενέργεια από τη θεραπεία κατά τη μακροχρόνια παρακολούθηση.

Η πλειονότητα των ασθενών με β+ και β0 γονοτύπους ανεξαρτητοποιούνται από μεταγγίσεις και 11/2-2 χρόνια μετά τη γονιδιακή θεραπεία σταματούν επίσης την αποσιδήρωση. Αυτό συνιστά μια δραστική αλλαγή στην ποιότητα ζωής αυτών των ασθενών που μεταγγίζονται και αποσιδηρώνονται από τους πρώτους μήνες ή χρόνια της ζωής τους. Η απαλλαγή από τις μεταγγίσεις  μεταφράζεται επίσης σε ελαχιστοποίηση ή και εξάλειψη της νοσηρότητας αλλά και της θνητότητας μακροπρόθεσμα, από τη νόσο. Επίσης ας μην ξεχνάμε τη μέγιστη αποσυμφόρηση που θα δημιουργηθεί στις μονάδες αιμοδοσίας για το πολύτιμο φυσικό αγαθό του αίματος όταν ένας σημαντικός αριθμός ασθενών θεραπευτεί».

Η δρ. Ευαγγελία Γιαννάκη αναφέρθηκε και στο θέμα όσον αφορά στην Κύπρο και ειδικότερα πόσο κοντά είμαστε προκειμένου να έχουμε στη διάθεσή μας τη συγκεκριμένη θεραπεία στους ασθενείς με β-θαλασσαιμία και αν θα είναι κατάλληλο για όλους τους θαλασσαιμικούς.

Το εγκεκριμένο προϊόν γονιδιακής θεραπείας (Zynteglo) έχει πάρει επίσημη τιμή και η πρόσβαση θα γίνεται μέσω της διαδικασίας του crossborder όπου ο γιατρός αιτείται την έγκριση και η θεραπεία γίνεται σε πιστοποιημένο κέντρο του εξωτερικού, εξηγεί.  Σε αυτή τη φάση, γίνεται η προετοιμασία της κατάθεσης της αίτησης για αποζημίωση στον ασφαλιστικό φορέα της Κύπρου η οποία θα γίνει μέσα στον μήνα αυτό. 

« Όσον αφορά στο ερώτημα αν μπορούν όλοι οι ασθενείς να λάβουν τη θεραπεία ή υπάρχουν εξαιρέσεις», τόνισε, « η ένδειξη μέχρι σήμερα αφορά ασθενείς με β+ γονοτύπους, 12 ετών και πάνω που θα μπορούσαν να υποβληθούν με ασφάλεια στη διαδικασία.

Αυτό σημαίνει πως ασθενείς μικρότεροι των 12 ετών, ασθενείς με β0/β0 γονοτύπους ή ασθενείς με συννοσηρότητες, π.χ βαριά αιμοσιδήρωση ήπατος/καρδιάς, πνευμονική υπέρταση ή μειωμένες αναπνευστικές εφεδρείες, νεφρική δυσλειτουργία και άλλες, δεν θα είναι επιλέξιμοι για τη γονιδιακή θεραπεία».

Ως προς το χρονικό πλαίσιο της εφαρμογής των νέων αυτών δεδομένων στην πράξη, η διευθύντρια της αιματολογικής κλινικής του νοσοκομείου της συμπρωτεύουσας, εκτιμά ότι στην Ελλάδα στο δεύτερο μισό του 2021 θα ξεκινήσει η διαδικασία χορήγησης της θεραπείας στους πρώτους ασθενείς.

Τα πολύ καλά αυτά νέα για την συγκεκριμένη ομάδα των συνανθρώπων μας, είχε επιβεβαιώσει και αναγγείλει με συνέτευξη της, επίσης στον «Φ» στις 10 Ιανουαρίου και η αφυπηρετήσασα πρόσφατα επικεφαλής της Κλινικής Θαλασσαιμίας στο Νοσοκομείο Πάφου, δρ. Αννίτα Κολνάκου.

Όπως είχε τονίσει, η εν λόγω μέθοδος δεν εφαρμόσθηκε ακόμη στην Κύπρο, αλλά πλέον έχει εγκριθεί σε ΗΠΑ και πανευρωπαικώς. Γεγονός, επεσήμανε, που συνιστά την μεγάλη πρόοδο των τελευταίων 50 ετών.

« Ένα από τα τρία κέντρα στον κόσμο που βοήθησε στο να γίνει πραγματικότητα η θεραπεία αυτή, είναι το Νοσοκομείο Παπανικολάου της Θεσσαλονίκης με καθηγήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη, που μαθήτευσε κοντά στον καθηγητή Σταματογιαννόπουλο στο Σιατλ», σύμφωνα με την δρ. Κολνάκου. « Υπάρχει ωστόσο το θέμα κόστους, μιλάμε για ένα τεράστιο κόστος. Πρόκειται, για να αντιληφθείτε, για την ίδια ουσιαστικά γονιδιακή θεραπεία που έλαβε ο μικρός Αντώνης για το νευρολογικό πρόβλημα που αντιμετωπίζει και που πρόσφατα η περίπτωση του συγκίνησε όλη την Κύπρο όταν στάληκε για τον σκοπό αυτό στο εξωτερικό.

Σήμερα επίσης έχουμε στα χέρια μας ένα ακόμη φάρμακο, το οποίο επεξεργάζονταν οι ειδικοί για πολλά χρόνια και το οποίο θα μειώνει τις μεταγγίσεις των ασθενών κατά 50%. Είναι ενέσιμο φάρμακο που χορηγείται υποδόρια κάθε τρεις εβδομάδες και θα το λαμβάνουν οι ίδιοι οι ασθενείς στο σπίτι τους».

Το να μειώσει ένας ασθενής τις μεταγγίσεις του, εξηγεί, είναι πολύ σημαντικό: Πρώτα πρώτα βελτιώνει την ποιότητα ζωής του. Μετά, μειώνει και όλα τα άλλα φάρμακα που χρησιμοποιούνται για την αποσιδήρωση του. Ελαττώνεται ο σίδηρος στα ζωτικά του όργανα. Και μειώνεται η χρήση του αίματος, που είναι τόσο πολύτιμο και δυσέρευτο στις μέρες μας».